La Française Emmanuelle Charpentier et l’Américaine Jennifer A. Doudna, sont récompensées « pour le développement d’une méthode d’édition du génome ».

C’est une découverte biomédicale majeure, souvent citée aussi pour un prix de médecine: les « ciseaux CRISPR-Cas9 », permettant de couper un gène précis, mis au point notamment par les deux chercheuses.

Des « ciseaux moléculaires » capables de modifier les gènes humains, une percée révolutionnaire: « La possibilité de couper l’ADN où l’on veut a révolutionné les sciences moléculaires. Seule l’imagination peut fixer la limite de l’utilisation de l’outil », a salué le jury Nobel.

En juin 2012, les deux généticiennes et des collègues décrivent dans la revue Science un nouvel outil capable de simplifier la modification du génome. Le mécanisme s’appelle CRISPR-Cas9 et est surnommé « ciseaux moléculaires ».

Si la thérapie génique consiste à insérer un gène normal dans les cellules qui ont un gène défaillant – comme un cheval de Troie – afin qu’il fasse le travail que ce mauvais gène ne fait pas, CRISPR va plus loin: au lieu d’ajouter un gène nouveau, l’outil modifie un gène existant.

Il est facile d’emploi, peu coûteux, et permet aux scientifiques, par exemple, de créer ou de corriger une mutation génétique et soigner des maladies rares.

« C’est un outil très puissant qui doit être utilisé de manière responsable. Certaines choses ne sont pas acceptables, comme faire des changements héréditaires, par exemple », a noté Claes Gustafsson, professeur de biochimie médicale, en marge de la cérémonie. « Je ne voudrais pas parler de choses négatives aujourd’hui, mais on peut notamment évoquer ce que voulait faire le III^e Reich pour avoir des enfants blonds aux yeux bleus. Toutefois, il est possible de le réglementer juridiquement et de l’utiliser correctement », affirme ce membre du Comité Nobel.